Nyheter2019-02-01T13:07:10+02:00

Ny forskningsstudie vid Ersta Sköndal Bräcke Högskola

Professor Ulrika Kreicbergs, Dr Socionom Camilla Udo samt Professor Thomas Sejersen genomför en studie vid Ersta Sköndal Bräcke Högskola om familjers och hälso- och sjukvårdspersonals erfarenheter nu när det finns nya medicinska möjligheter för barn med SMA. Läs med om studie nedan samt logga in på https://www.esh.se/nsma för att delta [...]

3 februari, 2019|

Scholar Rock Holding Corporation planerar studie Q1 2019

Positiva nyheter kom idag från företaget Scholar Rock Holding Corporation som fokuserar på en medicin för protein tillväxt hos muskel för individer med SMA. En medicin som förhoppningsvis även kan gynna ” äldre” individer med SMA. Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ: SRRK), ett kliniskt biofarmaceutiskt företag som fokuser på behandling [...]

4 december, 2018|

Uppdatering från AveXis

Kära SMA förening, AveXis, nu ett Novartis-företag, undersöker en genutbytesbehandling för behandlingav SMA med målet att ta itu med den underliggande orsaken genom att funktionelltersätta den förlorande eller defekta SMN1en.Denna uppdatering är ett svar på Er begäran om en uppdatering angående vårt pågåendekliniska utveckling program. AveXis initierade nyligen en fas [...]

2 oktober, 2018|

Funkibator – Barnböcker inriktade på neurologiska livssituationer söker manusförfattare

Funkibator förening har under perioden 2018-2019 fått stöd från Arvsfonden för att producera, så kallade, icke kommersiella barnböcker som inkluderar funktionsnedsättning, smala diagnoser samt lite svårare livssituationer. De söker nu manusförfattare som har möjliga manusidéer och texter som berör vår inriktning. Vi söker författare genom er förening för att få [...]

28 september, 2018|

Leon

För någon vecka sedan kom det ett brev till vår e-post men nedan meddelande som vi gärna vill förmedla (med föräldrarnas tillåtelse). 180306 föddes en fantastisk liten kille, vår andra son och Alvins lillebror. Så älskad från första stund. Han fick namnet Leon. Dock lite trött och tagen och slapp [...]

25 juni, 2018|

Kort uppdatering gällande Spinraza i Sverige

Det har kommit in frågor gällande hur processen med Spinraza går och hur många som fått tillgång till medicin. Vi i NSMA styrelse har under våren haft regelbunden kontakt både med NT rådet och med respektive center som angivits som uppladdningscenter av NT rådet i deras rekommendation. Expertgruppen som godkänner [...]

25 juni, 2018|

Resultat från CYTOKINETICS fas 2 studie

Resultaten från Cytokinetics fas 2 studie vilken är var en dubbelblindad studie gällande muskeltrötthet för indvider med SMA typ 2 och 3 över 12 år, har nu publicerase resultat. Nedan är resultaten från studien - den fulla rapporten ligger även bifgad. Studieresultat Studien visade dos- och koncentrationsberoende ökkningar i tid [...]

21 juni, 2018|

Uppdatering från AveXis gällande AVXS-101

Nedan pressinformation skickades nyligen från  AveXis till SMA Europe och därmed även till NSMA. Oerhört glädjande att AveXis studie nu även finns i Europa och att den fortskrider som plannerat. Göteborg kommer att vara en av siterna som har denna studie i Europa, oerhört glädjande. Kära SMA föreningar Som svar [...]

10 maj, 2018|

Rekrytering till studie vid Ersta Sköndal

Elin Hjort som tidigare gjort en studie om SMA och nu påbörjat ytterligare en studie och söker nu deltagare. Har ni barn med SMA typ 1 eller 2 eller själva lever med SMA och är under 20 år får ni väldigt gärna ta kontakt med Elin Hjort- se bifogad information [...]

7 maj, 2018|

Updatering av Roche

Roche har nu skickat ut information om pågående studie.   Läs mer i nedan länk   2018-03-15 FF P2 Community_programme_update

16 mars, 2018|

Inbjudan kurs

Centrum för sällsynta diagnoser och Ågrenska bjuder in till kurs. Den 28 februari och den 12 april 2018 bjuder Centrum för sällsynta diagnoser Väst i samarbete med Ågrenska och Nationella Funktionen Sällsynta Diagnoser in till konferensdagar med tema sällsynta diagnoser. Program http://www.agrenska.se/contentassets/2311aa4b988b46b08ba4a7d93911a022/preliminart_program.pdf Anmäl dig till konferensdagarna http://www.agrenska.se/om-oss/aktuellt/Konferensdagar-om-sallsynta-diagnoser/

11 januari, 2018|

Biogen/ Ionis startar nytt samarbete

  Den 19 december 2017 meddelade Biogen och Ionis Pharmaceuticals, Inc. att de har ingått ett nytt samarbetsavtal för att era identifiera nya antisense-oligonukleotidläkemedelskandidater för behandling av SMA Biogen kommer att ha möjlighet att licensiera terapier som härrör från detta samarbete och ansvara för deras utveckling och kommersialisering. Väldigt roligt [...]

11 januari, 2018|

Information om pågående process om läkemedlet Spinraza

Just nu pågår en debatt om Sverige ska rekommendera Spinraza för användning mot muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi. NSMA är djupt bekymrade över hur denna process fungerar och är rädda att individer med SMA hamnar i kläm mellan myndigheter. Spinraza är det första godkännda läkemedlet för SMA och har i studier visat [...]

13 december, 2017|

Dokument inifrån – Roy måste leva

För dryga 1 år sedan fick vi i NSMA ett samtal från Maja, mamma till Roy. Hennes son Roy hade då fått diagnosen SMA och Maja hade börjat filma inför en kommande dokumentär. Vi har fått glädjen att få vara med på denna resan och nu äntligen är det snart [...]

28 november, 2017|

Familjevecka Ågrenska

I januari är det dags för familjevecka på Ågrenska utanför Göteborg. I samband med familjeveckan erbjuds även 2 dagars utbildning.Läs mer i nedan dokument. NSMA kommer att medverka under onsdagen. Blänkare Information Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018 Använd nedan dokument vid anmälan Ansökan till familjevistelse Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018A [...]

2 november, 2017|

Resultat från fas 3 för SMA typ 1

Ett viktigt steg för att få en rekommendation för användning av ett läkemedel är att det finns publicerade data. Idag publicerades data från Biogens fas 3 studien för SMA typ 1. Detta är ett oerhört viktigt steg mot en rekommendation. New_England_SMA_typ1

2 november, 2017|

Uppdatering från Novartis

Vi har nu fått en uppdatering från Novatris gällande deras studie för SMA typ 1 där Köpenhamn är en av studie siterna.   Kära SMA förening I åratal har våra forskare jobbat hårt för att utveckla en ny behandling för SMA. En lovande komponent i vår neurovetenskapliga rörledning är LMI070, [...]

21 september, 2017|

Stipendium – Dr Torres- Benito

Även i år har NSMA via SMA Europe delat ut stipendium för grundforskning som bedrivs i Europa. Vi har i år bidragit med 15 000 kr till Dr Laura Torres-Benito, från Wirth Lab vid University of Cologne Dr Torres-Benito har beviljades pengar för att se om man kombinerar en förening som [...]

18 september, 2017|

Sunfish – update

Vi har nu fått en uppdatering av Roche gällande Sunfish. Nedan medl. kom igår från Roche: Alla dokument ligger även under forskning Kära SMA Europe WG Vi är glada att dela med dig om att dosvalet för del 2 i SUNFISH har bekräftats som markerar början på del 2 i [...]

14 september, 2017|