Positiva nyheter kom idag från företaget Scholar Rock Holding Corporation som fokuserar på en medicin för protein tillväxt hos muskel för individer med SMA.  En medicin som förhoppningsvis även kan gynna ” äldre” individer med SMA. 

 

Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ: SRRK), ett kliniskt biofarmaceutiskt företag som fokuser på behandling av allvarliga sjukdomar i vilket protein tillväxtfaktorer spelar en grundläggande roll, tillkännagav idag att Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för särläkemedel (COMP) har antagit en positiv åsikt som rekommenderar SRK-015 (human monoklonal anti-promyostatin antikropp) för beteckning som särläkemedel för behandling av Spinal muskelatrofi(SMA). SRK-015 har tidigare tilldelats orphan drug designation av U.S. Food and Drug Administration i Mars 2018.
 
"Vi är mycket nöjda med EMA COMP: s antagande av en positiv åsikt för SRK-015 klassificering av orphan drug, vilket utgör en annan viktig milstolpe för detta kliniska program", säger Nagesh Mahanthappa, PhD, VD och koncernchef för Scholar Rock. "Vi tror att SRK-015 har potential att vara den första muskelstyrda terapin för att förbättra muskelfunktionen hos patienter med SMA och ser fram emot att arbeta med EMA när vi utvecklar programmet, inklusive vår avsikt att initiera en fas 2-proof of concept Q1 2019.
 
Orphan Medicinal Product Designation av Europeiska kommissionen finns tillgänglig för företag som utvecklar produkter som är avsedda att behandla ett livshotande eller kroniskt försvagande tillstånd som drabbar färre än fem av 10 000 personer i EU och har potential att vara till stor nytta. Denna beteckning skulle kunna möjliggöra ett antal incitament, inklusive protokollbistånd, tillgång till centraliserad auktorisationsprocedur, reducerade regleringsavgifter och
en 10-års period för marknadsföring av exklusivitet i EU efter produktgodkännande.