Nätverket för spinalmuskelatrofi är representerade i styrelsen för SMA Europé som är en paraplyorganisation för europeiska patientorganisationer för SMA. I SMA Europé är 15 länder representerade och 2 länder representerade som observatörer.

Höstens möte gick av stapeln i Warszawa och gästades av den polska hälsoministern som tryckte på sitt initiativ om pristransparens mellan europeiska länder vid förhandling med läkemedelsbolag.

Vidare hade mötet två huvudsyften, att se över hur organisationen skall arbeta framöver och rösta för hur de pengar som samlats in för forskningsföremål skulle fördelas.

Då meningsfulla forskningsanslag bör vara större än 1,5 millioner kronor per projekt använder sig NSMA Sverige sig av SMA Europé för att distribuera delar av de pengar som vi samlat in. Under paraplyorganisationen har vi knutit till oss en expertpanel av forskare aktiva inom SMA som hjälper till att avgöra vilka projekt vi bör satsa på. I år beslutade organisationen att dela ut sammanlagt 5,5 millioner kronor till fyra olika projekt alla relaterade till sjukdomens grundorsaker där vi fortfarande inte har en tydlig bild av hur allt hänger samman.

Det rör sig om grundforskning där vi anser att vi får mest för våra pengar. Vid lyckosamma utfall är det forskning som plockas upp och kommersialiseras. SMA Europé presenterar kontinuerligt de forskningsrapporter som är slutsatsen av de projekt som finansierats.

Nya stadgar presenterades och vi är glada att meddela att organisationen tillförts en tydligare struktur som kommer göra den mer effektiv framöver.

Utöver de mer formella delarna av mötet fick vi möjlighet att interagera med vår expertpanel och med industrin. Roche med sitt nya preparat risdiplam hoppas att kunna ansöka om  godkännande av FDA under sista halvan av 2019 och att Europa skall följa under första halvan av 2020.

Avexis väntar godkännande för sin genterapi 101 för patienter under 13 kg i Europa men de europeiska myndigheterna har valt att göra en mer rigorös genomgång givet att det redan finns ett fungerande läkemedel på marknaden. Man rapporterar även att man initierat studier där man istället för att ge genterapin via blodinfusion ger den intratrekalt i äldre patienter, man hoppas kunna få detta godkänt för äldre patienter under 2021 om allt går som det ska.

Från vetenskapens sida trycker man hårt på vikten att komma snabbt i behandling, redan innan symtom inträder och organisationen arbetar på flera håll med screening av nyfödda och sätt att implementera detta.

Slutligen så behöver SMA Europé hjälp med att sitta med i medicinska råd och vara i kontakt med industrin, hjälpa till med att jobba med strategier för patientorganisationen och organisera möten. Tag gärna kontakt med styrelsen om du vill vara med och hjälpa till med detta arbete.