Kära SMA förening,

AveXis, nu ett Novartis-företag, undersöker en genutbytesbehandling för behandlingav SMA med målet att ta itu med den underliggande orsaken genom att funktionelltersätta den förlorande eller defekta SMN1en.Denna uppdatering är ett svar på Er begäran om en uppdatering angående vårt pågåendekliniska utveckling program.

AveXis initierade nyligen en fas 3-studie i Europa, som heter STR1VE-EU, som kommer att utvärdera säkerheten och effekten av en engångs intravenös infusion av AVXS-101 hos cirka 30 patienter med SMA-typ 1. Detta är en multinationell studie som täcker 16 centra i åtta länder: Italien,Storbritannien, Frankrike, Spanien, Nederländerna, Sverige, Belgien och Tyskland.

Patienter som är inskrivna i studien måste vara yngre än sexmånader gamla och har en eller två kopior av SMN-backupgenen, känd som SMN2-genen.

Just nu ta centrerna i Storbrittanien och Italien emot och registrerar patienter. Centra. Mer information om studien samt inträdeskriterier finns på www.studysmanow.com

Vi förväntar oss att rapportera data från STR1VE-EU vid en framtida medicinskkongress.

Med Vänliga Hälsningar

AveXis TeamAveXis Community Letter SMAEurope September 2018_Clinical Development Program