Det har kommit in frågor gällande hur processen med Spinraza går och hur många som fått tillgång till medicin. Vi i NSMA styrelse har under våren haft regelbunden kontakt både med NT rådet och med respektive center som angivits som uppladdningscenter av NT rådet i deras rekommendation. Expertgruppen som godkänner [...]

Resultaten från Cytokinetics fas 2 studie vilken är var en dubbelblindad studie gällande muskeltrötthet för indvider med SMA typ 2 och 3 över 12 år, har nu publicerase resultat. Nedan är resultaten från studien - den fulla rapporten ligger även bifgad. Studieresultat Studien visade dos- och koncentrationsberoende ökkningar i tid [...]

Vi har fått nedan uppdatering av Roche gällande Olesoxime, där de medl att de dessvärre kommer att lägga ner detta programmet. Olesoxime PG update May 2018  

Nedan pressinformation skickades nyligen från  AveXis till SMA Europe och därmed även till NSMA. Oerhört glädjande att AveXis studie nu även finns i Europa och att den fortskrider som plannerat. Göteborg kommer att vara en av siterna som har denna studie i Europa, oerhört glädjande. Kära SMA föreningar Som svar [...]

Elin Hjort som tidigare gjort en studie om SMA och nu påbörjat ytterligare en studie och söker nu deltagare. Har ni barn med SMA typ 1 eller 2 eller själva lever med SMA och är under 20 år får ni väldigt gärna ta kontakt med Elin Hjort- se bifogad information [...]

Roche har nu skickat ut information om pågående studie.   Läs mer i nedan länk   2018-03-15 FF P2 Community_programme_update

Centrum för sällsynta diagnoser och Ågrenska bjuder in till kurs. Den 28 februari och den 12 april 2018 bjuder Centrum för sällsynta diagnoser Väst i samarbete med Ågrenska och Nationella Funktionen Sällsynta Diagnoser in till konferensdagar med tema sällsynta diagnoser. Program http://www.agrenska.se/contentassets/2311aa4b988b46b08ba4a7d93911a022/preliminart_program.pdf Anmäl dig till konferensdagarna http://www.agrenska.se/om-oss/aktuellt/Konferensdagar-om-sallsynta-diagnoser/

  Den 19 december 2017 meddelade Biogen och Ionis Pharmaceuticals, Inc. att de har ingått ett nytt samarbetsavtal för att era identifiera nya antisense-oligonukleotidläkemedelskandidater för behandling av SMA Biogen kommer att ha möjlighet att licensiera terapier som härrör från detta samarbete och ansvara för deras utveckling och kommersialisering. Väldigt roligt [...]

Resestipendier Krakow   NSMA har beslutat att tilldela resestipendier till   Elin Hjort doktorand på Ersta Sköndal Bräcke Högskola. Elins avhandlingsprojekt syftar till att undersöka hur barn med SMA, och deras familjer upplever att leva med sjukdomen och hur de uppfattar det stöd och den vård de erhåller.   Sofia [...]

Just nu pågår en debatt om Sverige ska rekommendera Spinraza för användning mot muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi. NSMA är djupt bekymrade över hur denna process fungerar och är rädda att individer med SMA hamnar i kläm mellan myndigheter. Spinraza är det första godkännda läkemedlet för SMA och har i studier visat [...]

För dryga 1 år sedan fick vi i NSMA ett samtal från Maja, mamma till Roy. Hennes son Roy hade då fått diagnosen SMA och Maja hade börjat filma inför en kommande dokumentär. Vi har fått glädjen att få vara med på denna resan och nu äntligen är det snart [...]

I januari är det dags för familjevecka på Ågrenska utanför Göteborg. I samband med familjeveckan erbjuds även 2 dagars utbildning.Läs mer i nedan dokument. NSMA kommer att medverka under onsdagen. Blänkare Information Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018 Använd nedan dokument vid anmälan Ansökan till familjevistelse Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018A [...]

Ett viktigt steg för att få en rekommendation för användning av ett läkemedel är att det finns publicerade data. Idag publicerades data från Biogens fas 3 studien för SMA typ 1. Detta är ett oerhört viktigt steg mot en rekommendation. New_England_SMA_typ1

Vi har nu fått en uppdatering från Novatris gällande deras studie för SMA typ 1 där Köpenhamn är en av studie siterna.   Kära SMA förening I åratal har våra forskare jobbat hårt för att utveckla en ny behandling för SMA. En lovande komponent i vår neurovetenskapliga rörledning är LMI070, [...]

Även i år har NSMA via SMA Europe delat ut stipendium för grundforskning som bedrivs i Europa. Vi har i år bidragit med 15 000 kr till Dr Laura Torres-Benito, från Wirth Lab vid University of Cologne Dr Torres-Benito har beviljades pengar för att se om man kombinerar en förening som [...]

Vi har nu fått en uppdatering av Roche gällande Sunfish. Nedan medl. kom igår från Roche: Alla dokument ligger även under forskning Kära SMA Europe WG Vi är glada att dela med dig om att dosvalet för del 2 i SUNFISH har bekräftats som markerar början på del 2 i [...]

Roche har nu skickat ut dokumentation gällande tidigare problem gällande tidigare ögonproblem som uppstod i studien för RG7916 Update_RG7916_Eye_document_08.08.17    

I början av Juni skickades ett nyhetsbrev ut till alla medlemmar där vi bla informerade om den tillfälliga rekommendation som NT rådet givit för Spinraza. Ytterligare utlåtande väntas mot slutet av året. Sommaren närmar sig och det är mycket som händer inom SMA världen. Den första juni godkändes Spinraza av [...]

 Biogen sände ut information gällande pågående EAP för Nusinersen och processen som följer vid ett godkännande. Nedan finns den översatta informationen. Längst ner finns länken till originalet från Biogen. Kära medlemmar av SMA samhället, Som svar på Er begäran om information, vill vi ge Er en uppdatering gällande Biogens globala [...]

I November 2016 träffade SMA Europe EMA, som NSMA är del av. Detta möte har nu lett till en artikel i The Lancet. Nedan är en översättning av artikeln, i länken går till artikeln på engelska.   Aktörssamverkan för spinal muskelatrofi terapi forskning, betonade i 2016 Policy View, vikten av samarbeten och en konstruktiv dialog mellan [...]

Roche har sänt ut en informations folder gällande status på deras forskning inom SMA. Det är oerhört spännande att de har så mkt på gång inom SMA.  Använd nedan länk för att komma till informationen.   Roche SMA update March 2017

2016 valde NSMA att dela ut ett stipendium för att någon som arbetar med SMA i Sverige skulle kunna åka och delta i den årliga Cure SMA konferensen i USA. 2016 tilldelades detta stipendium till Anna-Lena Tulinius som arbetar som barnsjuksköterska vid Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Läs gärna hennes [...]

Om hur träning till assistanshund går till Det är delvis individuellt vägen till en assistanshund ser ut. I dagsläget står svenska brukshundsklubben för lämplighetstester, examinationer och årsprover. Det är dem som kvalitetstestar instruktörer samt förare med hund. Till dem kan man alltid höra av sig med frågor. Lättast att gå [...]

Dear members of the SMA community, In response to a request from SMA Europe, Biogen and the board members of SMA Europe had a call on Wednesday 11th January, 2017. The Biogen SMA Lead for Europe opened the call by reiterating our common objective of securing swift approval of nusinersen [...]