Biogen sände ut information gällande pågående EAP för Nusinersen och processen som följer vid ett godkännande. Nedan finns den översatta informationen. Längst ner finns länken till originalet från Biogen.

Kära medlemmar av SMA samhället,
Som svar på Er begäran om information, vill vi ge Er en uppdatering gällande Biogens globala Expanded Access Program (EAP).
Baserat på det höga otillfredsställda behovet inom SMA, och att överbrygga klyftan mellan nedläggningen av shamcontrolled fas 3 ENDEAR studier och godkännande inom EU + att Biogen sponsra en EAP för berättigade personer med infantil debut SMA (mest benägna att utveckla typ 1). Programmet gör det möjligt för en bred tillgång till Nusinersen under tiden innan ett potentiellt godkännande. Detta under förutsättning att kriterier som är tillämpade och vad som är tillåtet enligt lokala lagar och förordningar följs.

 

Öppnande av en EAP i infantil debut SMA har tagit längre tid än väntat i många länder på grund av att den operativa komplexiteten i att öppna och köra ett EAP i en tidigare obehandlad sjukdom. Trots detta, eftersom efterfrågan från personer med infantil debut SMA ökat och som svar på förfrågningar från kliniker, arbetar vi förnärvarande ytterligare med att utöka nusinersen infantil debut EAP till flera länder. Denna expansion är föremål för lokala lagar och förordningar, där frågan om den långsiktiga väg till långsiktig tillgänglighet och återbetalning av nusinersen när godkännande kommer också ska tas i beaktning.  Även med denna expansion, det finns fortfarande många fler barn som skulle  behöva behandlas.

Med tanke på denna komplexitet och den förväntade accelererat godkännande för försäljning i EU, kommer Biogen globala EAP inte sträcka sig längre än den infantila debut (mest benägna att utveckla typ 1) SMA befolkning. Vi kommer att fortsätta att fokusera på den akuta behandlingen av personer med infantil debut SMA, baserat på svårighetsgrad och hög risk för dödlighet och möjligheten för läkemedelscentrum för att möta den nuvarande efterfrågan från dessa patienter. Vid tidpunkten för godkännande för försäljning i Europa, kommer respektive lands sjukvårdsmyndigheter börjar sina repektive ersättningsprocesser så att individer med SMA i respektive land kan få tillgång  till Nusinersen och att medicinen ingår i landets sjukvård.

Parallellt arbetar de kliniker som idag tillhandahåller Nusinersen genom studier eller EAP hårt för att öka kapaciteten och säkerställa att infrastrukturen är på plats för att tillgodose nuvarande och framtida behov när individer med SMA söker behandling.

Patienter som för närvarande är inskrivna i  EAP stannar kvar i programmet till dess att det lokala godkännande och tillgång i repektive land är etablerad, detta gäller inte de individer som är med i läkemedelsstudien då denna fortfarande pågår.  Vid den tiden kommer deras behandlande läkaren börja övergången för  patienter inskrivna i EAP till ingå i den ” vanliga ” processen i respektive land där medicinen ersätts av respektive hälsosystem.  Vid EU godkännande för försäljning kommer EAP programmet att avslutas och inga nya patienter tas emot i denna.

 

Vi Biogen förstår att EAP inte möter behoven hos hela SMA samhälle. Att få godkännande över hela världen förblir vår högsta prioritet, eftersom vi tror att det är den bästa vägen till en långsiktigt hållbar tillgång till nusinersen för större SMA samhälle. Vi kommer att fortsätta att arbeta med lokala tillsynsmyndigheter inklusive Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för att påskynda godkännande. Med förbehåll för en positiv kommitté för Medicinal produkter för mänsklig användning (CHMP) yttrande och godkännande av Europeiska kommissionen (EG) kommer tillgången till behandling varierar mellan olika länder baserade på den lokala ersättning vägen. Vi är också djupt fokuserade på att samarbeta med myndigheter för att påskynda ersättning och bred tillgång i hela Europa.

 

Vi är tacksamma för hela SMA samhället för ert fortsatta stöd, och i synnerhet de individer och familjer som har deltagit i våra studier.

Vi är fast beslutna att öppna och snabba kommunikationer och kommer att fortsätta att vara tillgängliga för att ge begärda uppdateringar.

 

Vänliga hälsningar,

Biogen

 

Uppdatering i original från Biogen finns i länken nedan

Biogen_2017-04-17