Resultat från fas 3 för SMA typ 1

Ett viktigt steg för att få en rekommendation för användning av ett läkemedel är att det finns publicerade data. Idag publicerades data från Biogens fas 3 studien för SMA typ 1. Detta är ett oerhört viktigt steg mot en rekommendation. New_England_SMA_typ1

2017-11-02T15:45:34+02:002 november, 2017|

Uppdatering från Novartis

Vi har nu fått en uppdatering från Novatris gällande deras studie för SMA typ 1 där Köpenhamn är en av studie siterna.   Kära SMA förening I åratal har våra forskare jobbat hårt för att utveckla en ny behandling för SMA. En lovande komponent i vår neurovetenskapliga rörledning är LMI070, som började utvecklas för behandling av SMA för några år sedan. I 2016 var vi tvungna att pausa inskrivningen i vår första kliniska studie CLMI070X2201, i typ 1 SMA, eftersom tecken på nervskada uppstod vid vissa djurprov. Sedan dess har vi samarbetat med experter på området för att bättre förstå dessa resultat. Vi är nu glada att kunna dela några goda nyheter: nu utökar vi den kliniska undersökningen av denna viktiga molekyl, som nu kommer att kallas branaplam. Omedelbart, efter godkännande av hälso- och sjukvårdsmyndigheter och etikkommittéer, återupptar vi anmälan i den pågående studien i typ 1 SMA (CLMI070X2201) på våra befintliga platser i Belgien, Tyskland, Danmark samt Italien. CLMI070X2201 är en öppen etikettstudie (alla patienter tilldelas branaplam) där olika doser testas hos patienter med typ 1 SMA ( alla är yngre än 6 månader). Mer information om den pågående kliniska prövningen som finns tillgänglig på vår kliniska prövningssida, på [...]

2017-09-21T21:05:57+02:0021 september, 2017|

Stipendium – Dr Torres- Benito

Även i år har NSMA via SMA Europe delat ut stipendium för grundforskning som bedrivs i Europa. Vi har i år bidragit med 15 000 kr till Dr Laura Torres-Benito, från Wirth Lab vid University of Cologne Dr Torres-Benito har beviljades pengar för att se om man kombinerar en förening som ökar SMN-produktion (som Spinraza ™), med en molekyl involverad i endocytos kallad neurokalint delta NCALD), för att motverkar störningsfunktionen hos motorneuroner, även i den svåraste typen av SMA. Titeln på hennes arbete är: Kombinerande ASO-terapi som använder SMN-beroende och SMN-oberoende skydd mot SMA Bakgrund SMA orsakas av mutation / deletion av SMN1-genen. Denna gen producerar ett protein som kallas SMN, vilket är avgörande för överlevnaden av nervcellerna som är involverade i muskelfunktionen. Svårighetsgraden av SMA bestäms av kopieringsnumret för en andra gen, SMN2, som också producerar SMN-proteinet, fastän endast ca 10% av det producerade proteinet är livskraftigt. Nya studier tyder på att det finns ytterligare cellulära mekanismer som bestämmer svårighetsgraden av sjukdomen, förutom kopianumren av SMN2. Trots den avancerade förståelsen av genetiken som är inblandad i SMA, är de cellulära mekanismerna som orsakar SMA ännu inte fullständigt förstådd. Utredarens lag tidigare observerade att en mekanism som heter endocytos, processen som [...]

2017-09-18T12:21:24+02:0018 september, 2017|

Sunfish – update

Vi har nu fått en uppdatering av Roche gällande Sunfish. Nedan medl. kom igår från Roche: Alla dokument ligger även under forskning Kära SMA Europe WG Vi är glada att dela med dig om att dosvalet för del 2 i SUNFISH har bekräftats som markerar början på del 2 i SUNFISH! Med början av del 2 i SUNFISH kommer vi in ​​i den ledande delen av studien och går framåt för att få RG7916 närmare patienterna. Vänligen hitta bifogad en community-uppdatering. Tack så mycket för all din support under denna resa och vi ser fram emot att fortsätta vårt nära samarbete. Vänliga Hälsningar Kristina Gelblin sunfish_part2start_12.09.17

2017-09-14T09:08:56+02:0014 september, 2017|

Nyhetsbrev Juni

I början av Juni skickades ett nyhetsbrev ut till alla medlemmar där vi bla informerade om den tillfälliga rekommendation som NT rådet givit för Spinraza. Ytterligare utlåtande väntas mot slutet av året. Sommaren närmar sig och det är mycket som händer inom SMA världen. Den första juni godkändes Spinraza av EU kommissionen som första läkemedlet för SMA. Detta är oerhört glädjande och ett stort steg för SMA i Europa. I samband med godkännandet blev även priset officiellt. Där första året kommer att kosta dryga 500 000 EUR per patient och följande år 270 000 EUR per patient och år. Det som nu händer är att respektive land nu tar över, och ger en rekommendation för användande i respektive land. I Sverige görs detta av NT rådet. NT rådet är ett rådgivande råd bestående av de största landstingen i Sverige. De ger rekommendationer baserat på en hälsoekonomisk analys/ kalkyl som tas fram av TLV. För att göra denna beräkning har TLV 6 månader på sig. Vill ni veta mer om hur NT gör sina beräkningar gå då gärna in på http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Sa-fungerar-ordnat-inforande/Halsoekonomisk-vardering/ NT-rådet har nu kommit med en rekommendation som gäller fram tills den slutliga kommer; Den lyder: NT-rådets tillfälliga rekommendation för [...]

2017-07-20T13:16:23+02:0020 juli, 2017|

Uppdatering från Biogen gällande EAP

 Biogen sände ut information gällande pågående EAP för Nusinersen och processen som följer vid ett godkännande. Nedan finns den översatta informationen. Längst ner finns länken till originalet från Biogen. Kära medlemmar av SMA samhället, Som svar på Er begäran om information, vill vi ge Er en uppdatering gällande Biogens globala Expanded Access Program (EAP). Baserat på det höga otillfredsställda behovet inom SMA, och att överbrygga klyftan mellan nedläggningen av shamcontrolled fas 3 ENDEAR studier och godkännande inom EU + att Biogen sponsra en EAP för berättigade personer med infantil debut SMA (mest benägna att utveckla typ 1). Programmet gör det möjligt för en bred tillgång till Nusinersen under tiden innan ett potentiellt godkännande. Detta under förutsättning att kriterier som är tillämpade och vad som är tillåtet enligt lokala lagar och förordningar följs.   Öppnande av en EAP i infantil debut SMA har tagit längre tid än väntat i många länder på grund av att den operativa komplexiteten i att öppna och köra ett EAP i en tidigare obehandlad sjukdom. Trots detta, eftersom efterfrågan från personer med infantil debut SMA ökat och som svar på förfrågningar från kliniker, arbetar vi förnärvarande ytterligare med att utöka nusinersen infantil debut EAP till flera [...]

2017-04-18T09:55:29+02:0018 april, 2017|

Möte med EMA

I November 2016 träffade SMA Europe EMA, som NSMA är del av. Detta möte har nu lett till en artikel i The Lancet. Nedan är en översättning av artikeln, i länken går till artikeln på engelska.   Aktörssamverkan för spinal muskelatrofi terapi forskning, betonade i 2016 Policy View, vikten av samarbeten och en konstruktiv dialog mellan patientföreträdare, forskare, industri och tillsynsmyndigheter för att effektivisera ny terapi utveckling i sällsynta sjukdomar. För detta togs hjälp av exempelvis Duchenne muskeldystrofi. Detta tillvägagångssätt tillämpades för spinal muskelatrofi (SMA) i ett möte med berörda parter nyligen anordnades av SMA Europa, Europeiska läkemedelsmyndigheten, och behandla-NMD alliansen. SMA är en motorneuronsjukdom allvarliga medicinska behov, särskilt hos barn. Patienter med den allvarligaste typen I SMA kommer aldrig att uppnå förmågan att sitta självständigt och utan större stödjande vård dör innan de fyllt 2 år. Patienter med mildare typ II eller typ III överleva längre, men har progressiv funktionsnedsättning. Flera frågor som diskuterades vid mötet i intressent var desamma som de som identifierats i Duchennes muskeldystrofi diskussion, inklusive variation av standarder för vård; behov av att utveckla utfallsmått baserat på vad patienterna tycker är viktigt; samla naturhistoria; och identifiera och validera lämpliga verktyg för effektbedömning, vilket återspeglar objektiva och kliniskt signifikanta outcomes.1 Andra ämnen [...]

2017-04-07T09:44:21+02:007 april, 2017|