Nedan pressinformation skickades nyligen från  AveXis till SMA Europe och därmed även till NSMA. Oerhört glädjande att AveXis studie nu även finns i Europa och att den fortskrider som plannerat. Göteborg kommer att vara en av siterna som har denna studie i Europa, oerhört glädjande.

Kära SMA föreningar

Som svar på Er begäran om uppdatering, se nedan information om det pågående kliniska utvecklingsprogrammet från AveXis

 

AveXis, genterapiföretag som utvecklar ett nytt tillvägagångssätt att för att behandla SMA kallat AVXS-101. Som en del av detta har de första patienterna behandlas i en ny studie som kallades SPR1NT. SPR1NT Ãr en multinationell studie som utvärderar AVXS-101 hos cirka 44 patienter mindre än sex veckor gamla med SMA-typer 1, 2 eller 3 som har 2, 3 eller 4 kopior av SMN2 – ofta kallad SMA-back-upgenen och som ännu inte visat symtom även kallas pre symatiska.

Vi är glada över dessa framsteg då de tar och närmare målet att kunna erbjuda AVXS-101 till alla patienter och deras familjer.

 

För mer information om studien, läs vårt pressmeddelande ovan eller se listan på ClinicalTrials.gov. Om du har några frågor om SPR1NT, kontakta oss på  medinfo@avexis.com.

Vänliga Hälsningar

AveXis-teamet

AveXis SPRINT Community Letter SMA Europe May 8 2018