Roche påbörjar ny fas 2 kliniska prövningar

Roche har meddelat att bolaget inleder två nya fas 2-studier på patienter med spinal muskelatrofi (SMA) för att utvärdera RG7916- – studierna heter Sunfish & Firefish.

RG7916 är ett oralt läkemedel som direkt riktar sig mot bakomliggande molekylära brist på SMA genom att modulera SMN2 skarvning (splicing) för att öka till fullängds SMN2 mRNA och SMN protein från SMN2 genen.

SUNFISH är en tvådelad studie som utvärderar säkerheten, tolererbarheten, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt av RG7916 i typ II och III vuxna och barn med SMA.

Del 1 av studien är en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad förberedande ”dose-finding” studie på cirka 36 patienter i 12 veckor för att utvärdera säkerheten av RG7916 och för att välja dos för del 2 i studien.

Del 2 är en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad bekräftande studie på cirka 150 icke-ambulerande typ (gående) II och typ III SMA i 24 månader. Efter 12 månaders interimsanalys, kommer de placebo kontorollerade kopplas till aktiv behandling (RG7916). Det primära syftet med del två är att utvärdera effekten av RG7916 jämfört med placebo. Studien kommer att följas av en öppen förlängning. SUNFISH börjar rekryteringen i oktober.

Den andra studien, FIREFISH, syftar till att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt hos spädbarn med typ I SMA. Studien är planerad att starta under de kommande månaderna. Det är också en tvådelad studie med den första delen är en öppen dos-eskaleringsstudie på åtminstone 8 spädbarn under 4 veckor för att utvärdera säkerhetsprofilen för RG7916 och bestämma dosen för Del 2. Del 2 är en öppen etikett, enarmad bekräftande studie på cirka 40 barn med typ i SMA för 24 månader, följt av en öppen förlängning.

För mer information om dessa studier, besök www.clinicaltrials.gov.

Biogen Skickar NDA till FDA för Nusinersen

Biogen och Ionis har tagit ett avgörande steg i vägen för godkännande av nusinersen. Biogen har slutfört inlämnandet av en registreringsansökan (NDA) till Food and Drug Administration (FDA) och kommer att lägga fram ett godkännande Application (MAA) till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) under de kommande veckorna. Biogen har också ansökt om prioriterad granskning som, om det beviljas, skulle förkorta perioden översyn av nusinersen efter myndighetens godkännande av NDA. De registreringsansökningarna består av resultat från förutbestämd interimsanalys av den kontrollerade fas 3-studien. De utvärderar nusinersen i infantil debut (till största sannolikhet att utveckla typ 1) SMA, liksom alla andra kliniska och prekliniska data tillgängliga, vilket inkluderar öppen data i andra typer patienter.

Interimsanalys visade att spädbarn som får nusinersen upplevde en statistiskt signifikant förbättring i uppnåendet av motoriska milstolpar jämfört med dem som inte får behandling. FDA har ett nära samarbete med Biogen och Ionis under hela utvecklingsprogrammet, och nu senast, får en ”rullande underkastelse” av ansökan. Denna rullande inlämning gör att Biogen och Ionis har möjlighet till ökad dialog med FDA under de kommande två månaderna och förmågan att göra handlingar tillgängliga för FDA så snart som möjligt.

Dessutom, EMA: s kommitté för läkemedel för humant bruk (CHMP) beviljade nyligen snabbare prövnings att nusinersen, vilket kan minska standardgranskningstiden i EU. Biogen inleder registreringsansökningar i andra länder under de kommande månaderna