Vi har nu fått en uppdatering från Novatris gällande deras studie för SMA typ 1 där Köpenhamn är en av studie siterna.

 

Kära SMA förening

I åratal har våra forskare jobbat hårt för att utveckla en ny behandling för SMA. En lovande komponent i vår neurovetenskapliga rörledning är LMI070, som började utvecklas för behandling av SMA för några år sedan. I 2016 var vi tvungna att pausa inskrivningen i vår första kliniska studie CLMI070X2201, i typ 1 SMA, eftersom tecken på nervskada uppstod vid vissa djurprov.

Sedan dess har vi samarbetat med experter på området för att bättre förstå dessa resultat. Vi är nu glada att kunna dela några goda nyheter: nu utökar vi den kliniska undersökningen av denna viktiga molekyl, som nu kommer att kallas branaplam.

Omedelbart, efter godkännande av hälso- och sjukvårdsmyndigheter och etikkommittéer, återupptar vi anmälan i den pågående studien i typ 1 SMA (CLMI070X2201) på våra befintliga platser i Belgien, Tyskland, Danmark samt Italien. CLMI070X2201 är en öppen etikettstudie (alla patienter tilldelas branaplam) där olika doser testas hos patienter med typ 1 SMA ( alla är yngre än 6 månader).

Mer information om den pågående kliniska prövningen som finns tillgänglig på vår kliniska prövningssida, på clinicaltrials.gov och EU: s kliniska prövningsregister.

Nu när rekryteringen återupptas söker vi att expandera till ytterligare sjukhus och länder. Vi kommer att hålla Er uppdaterade som nya sjukhus som är med i studien.

Speciellt för patienter i USA kan vi också medl. ​​att vi nyligen öppnat en applikation för utredning av nya läkemedel (IND) med FDA. Det innebär att vi får anmäla amerikanska patienter i studien. Vi kommer att meddela SMA världen när denna är öppen.

Utöver att återuppta rekrytering har vi också gjort vissa förändringar i hur studien genomförs. Branaplam utformad att administreras oralt. Från och med nu kommer patienterna att ha möjlighet att få den veckodosdos som administreras oralt i stället för endast via ett matrör. Vi gjorde denna förändring – och andra – som svar på feedback från patienters familjer och utredare. Vi hoppas verkligen att de kommer att lindra en del av svårigheterna att delta i studien.

Varje patients välbefinnande i studien är av största vikt för oss. För att övervaka säkerheten hos inskrivna patienter tillsattes ytterligare nervtest i studieprotokollet.

Parallellt arbetar vi också nära med tillsynsmyndigheter för att definiera det bästa sättet att utöka klinisk test av branaplam utöver typ 1 SMA och göra försöken tillgängliga för patienter så fort som möjligt. Nyligen gav USA FDA en ”fast track” 1 beteckning i typ 1 SMA. Det är fortfarande en lång väg, men vi är glada över att vara tillbaka på rätt spår.

Vi tror att det bästa sättet att få en produkt som är mest fördelaktig för SMA-patienter och deras familjer är att arbeta i nära samarbete med patientföreningar. Så vidare, vi kommer att se till att SMA-samhället informeras regelbundet som utveckling för branaplam.

Vi vill tacka er alla som är eller vilka kommer att delta i studien för branaplam, och de som stöder dem – ditt bidrag till att ta fram nya och innovativa behandlingar för SMA-patienter är ovärderligt.

SMA branaplam update Sept 17 v