Under tre dagar har två representanter för Nätverket för spinal muskelatrofi (NSMA), ordförande Emma Hagqvist och styrelseledamoten Gunnar Hagqvist besökt Madrid för att delta på SMA-Europes (SMA-E) årliga möte. SMA-E är en paraplyorganisation för SMA-organisationer från flertalet europeiska länder
Mingel i slutet på första dagen. Foto: Kacper Rucinski
Dag 1
Första dagen ägnades åt att träffa läkemedelsföretag som för tillfället forskar på läkemedel för SMA. Representanter för Biogen, Roche, Avexis och Novartis berättade om deras olika kliniska försök, var i processen de är, preliminära resultat, möjligheten till godkännande och tillgängligheten för personer med SMA. SMA-E hade även möjlighet att berätta om och uttrycka våra önskemål. I det hela var det en bra dialog.
Under mötet framgick dock att Roches läkemedel Olesoxime inte har blivit godkänt hos Europeiska läkemedelsverket (EMA). EMA anser att testresultaten inte visar tillräckligt bra resultat. EMAs krav på nya läkemedel är hårda och det kan delvis ifrågasättas om kraven är för hårda och strikta när det gäller ovanliga diagnoser som SMA, som det dessutom inte finns några behandlingar för i nuläget. SMA-E kommer nu att arbeta aktivt emot EMA så att tester av läkemedel bland personer med SMA blir mer anpassade till situationen. Mer information om detta kommer.
Dagen avslutades med mingel med SMA-E:s styrelse, representanter från läkemedelsföretagen och centrala forskare inom SMA.
Dag 2
Gruppbild från dag 2. Foto: Kacper Rucinski
Dag två inleddes med ett inofficiellt möte i styrelsen där första dagens möte med läkemedelsföretagen diskuterades. Strategier formulerades för hur SMA-E kan påverka, men även hjälpa företagen att snabbare kunna få ut läkemedel på marknaden.
Parallellt med styrelsens möte samlades SMA-E:s forskningsråd. Forskningsrådet består av framträdande forskare inom SMA: Thomas Voit, Kevin Talbot, Richard Finkel, Serge Braun, Brunhilde Wirth, Ludo van der Pol, Enrico Betini, Eduardo Tizzano och Arthur Burghes. Forskningsrådet ska vara ett kunskapsstöd till SMA-E:s styrelse. De har även till uppgift att föreslå vilka forskningsansökningar som tilldelas bidrag varje år. Läs mer om forskarrådet här.
Under eftermiddagen hade vi ett gemensamt möte mellan forskningsrådet och SMA-E:s styrelse. Vi diskuterade framtida utmaningar. Först och främst, för att EMA ska få bra mått att mäta effekter av läkemedel behövs det samlas in ”Natural History data”, dvs, vetenskapliga beskrivelser av hur SMA fungerar. I ett senare skede, när läkemedel kommer ut på marknaden kommer vi ställas inför ny utmaningar. Personer med SMA har möjligheten att leva längre och starkare liv och idag vet vi inte hur det kommer att se ut och vilka eventuella behov som kommer att uppstå.
Kvällen avslutades med en gemensam middag, där Birgit (8m månader) passade på att pussa doktor Richard Finkel på kinden.
Dag 3
Denna sista dag höll styrelsen ett officiellt styrelsemöte. Dagen avrundades med glada miner och höga förhoppningar för framtiden.