Just nu pågår en debatt om Sverige ska rekommendera Spinraza för användning mot muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi. NSMA är djupt bekymrade över hur denna process fungerar och är rädda att individer med SMA hamnar i kläm mellan myndigheter.
- Spinraza är det första godkännda läkemedlet för SMA och har i studier visat god effekt. https://www.businesswire.com/news/home/20171101006909/en/New-England-Journal-Medicine-Publishes-Phase-3
- Sverige använder sig av något som kallas ett ordnat införande när det gäller läkemedel som är förskrivningsläkemedel (läkemedel som ges på klinik) såsom Spinraza. http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Sa-fungerar-ordnat-inforande
- I detta ordnade införande görs en kostnadsanalys av TLV (Tandvårds och läkemedelsförmånsverket ) Denna analys publicerades av TLV 10/10-2017 https://www.tlv.se/lakemedel/Kliniklakemedelsuppdraget/avslutade-halsoekonomiska-bedomningar/Halsoekonomisk-bedomning-av-Spinraza-vid-spinal-muskelatrofi-av-typ-5q/
- Baserat på TLV:s kalkyl kommer sedan NT -rådet (nya terapier) att ge en rekommendation gällande användning av läkemedlet Spinraza.
- Kostnadsanalysen från TLV menar NSMA har tydliga brister:
- TLV har utarbetat en norm som lyder att läkemedel inte får kosta mer än 2miljoner SEK / per vunnet kvalitets justerat livsår (qualy). Qualy är ett mått att beräkna förbättrad livslängd och livskvalite
- TLV tittar enbart på patienten och bortser till exempel ifrån det enorma trauma som följer familjer till barn med SMA. Föräldras livskvalite tas exempelvis inte med i beräkningarna.
- Kostnadsanalysen är som en jämförelsen mot dagens standardbehanling. I fallet SMA finns idag ingen standardbehandling att jämföra med, vilket gör denna analysen svårt diskriminerande.
- Långtidsdata saknas, vilket ger en negativ effekt på kalkylen. Dock menar vi att långsdata inte kan finnas på denna typ av läkemedlet i denna fas, men det bör påverkar en kalkyl av detta läkemedel negativt då alternativ inte finns.
- Ledande expertis på sjukdomsområdet menar att läkemedlet bör sättas in så tidigt som möjligt för att minska eventuellt lidande som kan undvikas
- Inom några år kommer det troligtvis komma fler läkemedel för SMA, priset kommer därmed tvingas ner. NSMA menar därför att kostnaden för Spinraza inte bör ses som en statisk kostnad, då den kommer att pressas ner med tiden. http://www.smafoundation.org/development/pipeline/
- År 2000 gjorde EU en förenkling i lagstiftningen för forskning inom ovanliga sjukdomar. Detta för att öka incitamenten till forskning inom detta området.
- År 2007 kom EU- kommissionen med en rekommendation att länder bör ha en handlingsplan för införande av läkemedel inom sällansjukdomar. Sverige saknar idag en sådan handlingsplan ochSverige står därmed oförberedda att ta emot de kommande läkemedlen inom sällansjukdomar. Oförmågan till handling och avsaknad av politiskt ansvar innebär nu att man använder svårt sjuka barn i försök att förhandla med ett bolag i en monopolsituation om ett pris på läkemedlet – en högst oetisk situation där en svårt sjuk patientgrupp diskrimineras
- Det behövs lösningar för att på kort sikt för att rädda liv. På längre sikt har regeringen tillsatt en statlig utredning som väntas bli klar år 2018. http://www.regeringen.se/4ab877/contentassets/a0a41dce02f24253908dfdbf7ed78d94/sou_2017_87–finansiering-subvention-och-prissattning-av-lakemedel–en-balansakt.pdf
Exempel: Tyskland har följt EU-kommissionens rekommendation och etablerat en handlingsplan för läkemedel mot sällansjukdomar. I Tyskland finns en lag som säger att om det inte finns en alternativ medicin (såsom för SMA) så ska individer i Tyskland erbjudas den nya medicinen, den ska vara tillgänglig på den tyska marknaden 1 månad efter godkännande. Sedan har Tyskland ett år på sig att göra en utvärdering om läkemedlet är så bra som bolaget säger och om priset är rimligt.
Övriga länder som redan medicinera med Spinraza är Frankrike, Italien, Österrike samt Luxemburg.
2017-12-12
Styrelsen i NSMA