Nyhetsbrev Juni

I början av Juni skickades ett nyhetsbrev ut till alla medlemmar där vi bla informerade om den tillfälliga rekommendation som NT rådet givit för Spinraza. Ytterligare utlåtande väntas mot slutet av året. Sommaren närmar sig och det är mycket som händer inom SMA världen. Den första juni godkändes Spinraza av EU kommissionen som första läkemedlet för SMA. Detta är oerhört glädjande och ett stort steg för SMA i Europa. I samband med godkännandet blev även priset officiellt. Där första året kommer att kosta dryga 500 000 EUR per patient och följande år 270…Läs mer

Uppdatering från Biogen gällande EAP

 Biogen sände ut information gällande pågående EAP för Nusinersen och processen som följer vid ett godkännande. Nedan finns den översatta informationen. Längst ner finns länken till originalet från Biogen. Kära medlemmar av SMA samhället, Som svar på Er begäran om information, vill vi ge Er en uppdatering gällande Biogens globala Expanded Access Program (EAP). Baserat på det höga otillfredsställda behovet inom SMA, och att överbrygga klyftan mellan nedläggningen av shamcontrolled fas 3 ENDEAR studier och godkännande inom EU + att Biogen sponsra en EAP för berättigade personer med infantil debut SMA (mest benägna…Läs mer

Möte med EMA

I November 2016 träffade SMA Europe EMA, som NSMA är del av. Detta möte har nu lett till en artikel i The Lancet. Nedan är en översättning av artikeln, i länken går till artikeln på engelska.   Aktörssamverkan för spinal muskelatrofi terapi forskning, betonade i 2016 Policy View, vikten av samarbeten och en konstruktiv dialog mellan patientföreträdare, forskare, industri och tillsynsmyndigheter för att effektivisera ny terapi utveckling i sällsynta sjukdomar. För detta togs hjälp av exempelvis Duchenne muskeldystrofi. Detta tillvägagångssätt tillämpades för spinal muskelatrofi (SMA) i ett möte med berörda parter nyligen anordnades av SMA Europa, Europeiska läkemedelsmyndigheten, och…Läs mer

Cure SMA 2016

2016 valde NSMA att dela ut ett stipendium för att någon som arbetar med SMA i Sverige skulle kunna åka och delta i den årliga Cure SMA konferensen i USA. 2016 tilldelades detta stipendium till Anna-Lena Tulinius som arbetar som barnsjuksköterska vid Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Läs gärna hennes reseberättelse: CURE SMA mötesanteckningar Anna-Lena  Läs mer

Om hur träning till assistanshund går till

Om hur träning till assistanshund går till Det är delvis individuellt vägen till en assistanshund ser ut. I dagsläget står svenska brukshundsklubben för lämplighetstester, examinationer och årsprover. Det är dem som kvalitetstestar instruktörer samt förare med hund. Till dem kan man alltid höra av sig med frågor. Lättast att gå via deras hemsida svenskabrukshundklubben.se Det finns tre olika alternativ hur en får en examinerad och certifierad assistanshund. - köpa en färdig tränad assistanshund. Kostnad cirka 150 000 kr - träna hunden själv tillsammans med instruktör som stöttar och hjälper. Kostnad i genomsnitt 30…Läs mer

Uppdatering Biogen

Dear members of the SMA community, In response to a request from SMA Europe, Biogen and the board members of SMA Europe had a call on Wednesday 11th January, 2017. The Biogen SMA Lead for Europe opened the call by reiterating our common objective of securing swift approval of nusinersen for the broadest spectrum of SMA patients possible. In response to a further request to share details of the discussion points made throughout the call, Biogen is providing the following update. As you know, there are times we are unable to disclose certain…Läs mer

Servicehund

Jag skaffade min första hund när jag var elva år och började utbilda honom till servicehund när jag var tretton. På den tiden hjälpte Swatch mig med småsaker som gjorde mig lite mer självständig och jag kunde vara själv med honom själv då han kunde hämta assistenten i rummet bredvid. Allt eftersom jag blev sämre blev han otroligt duktig på anpassa och lära sig jobba och hjälpa mig efter nya förutsättningar. När jag kom hem från sjukhuset efter fått trakeostomin var han helt magisk. Han ställde sig i mitt knä och allt som…Läs mer