Uppdatering från AveXis

Kära SMA förening, AveXis, nu ett Novartis-företag, undersöker en genutbytesbehandling för behandling av SMA med målet att ta itu med den underliggande orsaken genom att funktionellt ersätta den förlorande eller defekta SMN1en. Denna uppdatering är ett svar på Er begäran om en uppdatering angående vårt pågåendekliniska utveckling program. AveXis initierade nyligen en fas 3-studie i Europa, som heter STR1VE-EU, som kommer att utvärdera säkerheten och effekten av en engångs intravenös infusion av AVXS-101 hos cirka 30 patienter med SMA-typ 1. Detta är en multinationell studie som täcker 16 centra i åtta länder: Italien,…Läs mer

Funkibator – Barnböcker inriktade på neurologiska livssituationer söker manusförfattare

Funkibator förening har under perioden 2018-2019 fått stöd från Arvsfonden för att producera, så kallade, icke kommersiella barnböcker som inkluderar funktionsnedsättning, smala diagnoser samt lite svårare livssituationer. De söker nu manusförfattare som har möjliga manusidéer och texter som berör vår inriktning. Vi söker författare genom er förening för att få en så genuin livssituation som möjligt. Det gör att berättelserna får en styrka som inte går att hitta någon annanstans, berättelser som kommer från era medlemmar är trots allt helt unika.   Är ni intresserade av att vara med på detta projekt läs…Läs mer

Uppdaterad info om Spinraza med anledning av att hydrocephalus rapporterats

Med anledning av att 5 fall av hydrocephalus rapporterats har Biogen skickat ut en uppdatering med information gällande detta. Nedan är utskicket översatt till svenska. Har ni ytterligare frågor kontakta er behandlande läkare både för er som redan börjat behandling eller som ska påbörja.   Som svar på SMA Europes begärna har Biogen gett  information och tagit ställning till problem angående den kommande uppdateringen av SPINRAZA (nusinersen) EU-etiketten (Prescribing Information and Package Leaflet). Uppdatering innehåller information om den potentiella risken för hydrocephalus.   Alla läkemedle utvärderas till förmån för patienterna samt eventuella biverkningar…Läs mer

Kort uppdatering gällande Spinraza i Sverige

Det har kommit in frågor gällande hur processen med Spinraza går och hur många som fått tillgång till medicin. Vi i NSMA styrelse har under våren haft regelbunden kontakt både med NT rådet och med respektive center som angivits som uppladdningscenter av NT rådet i deras rekommendation. Expertgruppen som godkänner individer för start av Sprinraza har idag ingen "backlog", de träffas regelbundet och den processen fungerar väl.  Göteborg laddar upp ca 2 individer per månad, medan Stockholm ännu inte har någon regelbunden uppladdningstakt. Vi fortsätter att hålla kontakt med ovan parter. 2018-06-25  Läs mer

Resultat från CYTOKINETICS fas 2 studie

Resultaten från Cytokinetics fas 2 studie vilken är var en dubbelblindad studie gällande muskeltrötthet för indvider med SMA typ 2 och 3 över 12 år, har nu publicerase resultat. Nedan är resultaten från studien - den fulla rapporten ligger även bifgad. Studieresultat Studien visade dos- och koncentrationsberoende ökkningar i tid till muskeltrötthet, uppmätt genom förändringar från baslinjen i sex minuters promenad test (6MWD), en sub-maximal även test av aerob kapacitet och uthållighet, och Maximal Expiratory Pressure (MEP), ett mått på styrkan av andningsmuskulaturen, efter åtta veckors behandling med reldesemtiv. Studien, som undersökte två…Läs mer

Uppdatering från AveXis gällande AVXS-101

Nedan pressinformation skickades nyligen från  AveXis till SMA Europe och därmed även till NSMA. Oerhört glädjande att AveXis studie nu även finns i Europa och att den fortskrider som plannerat. Göteborg kommer att vara en av siterna som har denna studie i Europa, oerhört glädjande. Kära SMA föreningar Som svar på Er begäran om uppdatering, se nedan information om det pågående kliniska utvecklingsprogrammet från AveXis   AveXis, genterapiföretag som utvecklar ett nytt tillvägagångssätt att för att behandla SMA kallat AVXS-101. Som en del av detta har de första patienterna behandlas i en ny…Läs mer

Rekrytering till studie vid Ersta Sköndal

Elin Hjort som tidigare gjort en studie om SMA och nu påbörjat ytterligare en studie och söker nu deltagare. Har ni barn med SMA typ 1 eller 2 eller själva lever med SMA och är under 20 år får ni väldigt gärna ta kontakt med Elin Hjort- se bifogad information så att hon kan få bra underlag till studien.   Tack på förhand   Annonsmaterial för rekrytering av forskningspersonerLäs mer

Updatering av Roche

Roche har nu skickat ut information om pågående studie.   Läs mer i nedan länk   2018-03-15 FF P2 Community_programme_updateLäs mer