Internationella organisationer

  • TREAT-NMD (neuromuscular Network): TREAT-NMD is a network for the neuromuscular field that provides an infrastructure to ensure that the most promising new therapies reach patients as quickly as possible.
  • SMA Europe: The purpose of SMA Europe is to provide a framework to stimulate collaboration and accelerate translational research pathways in SMA and promote patient care.
  • The SMA Trust is a UK registered charity working to fund medical research intoSpinal Muscular Atrophy (SMA).
  • Fight SMA: FightSMA is a US-based international nonprofit organization working to find a cure for SMA.
  • SMA Foundation: The mission of the SMA Foundation is to accelerate the development of a treatment for SMA.
  • SMA support
  • SMA Space: Helping us help each other
  • Learn about SMA: Learn about SMA is a resource for spinal muscular atrophy (SMA) patients, families and researcher
  • SMA news today: Nyheter om SMA, främst forskning
  • SMA Study: Forskning om SMA

Sällsynta sjukdomar

  • Ågrenska: Ågrenska är ett nationellt kompetenscentrum för sällsynta diagnoser.
  • Sä Sällsynta diagnoser är ett riksförbund för sällsynta diagnosgrupper.
  • Nationell Funktion för Sällsynta Diagnoser (NFSD): NFSD jobbar på uppdrag av Socialstyrelsen och ansvarar för att samordna, koordinera och sprida information inom området sällsynta diagnoser.
  • Orphanet Sverige: det senaste inom området sällsynta diagnoser som är av nationell betydelse.
  • Gensvar: GenSvar är en informationsdatabas som vänder sig till sjukvården och allmänheten, och som syftar till att förmedla information om genetiska sjukdomar.



AveXis, Inc. – A clinic-stage, gene therapy biotech ​company based​ in Dallas, TX, establishes unique industry and academic alliances to bring innovative ​treatment to people with unmet medical needs. Our focus today is Spinal Muscular Atrophy.