Det finns ingen botande behandling för spinal muskelatrofi (SMA) och behandlingen inriktas därför på att lindra symtom och kompensera för funktionsnedsättningar. Det pågår för närvarande läkemedelsstudier och för ett läkemedel har det lämnats in en ansökan för godkännande hos den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.