Uppdatering från AveXis gällande AVXS-101

Nedan pressinformation skickades nyligen från  AveXis till SMA Europe och därmed även till NSMA. Oerhört glädjande att AveXis studie nu även finns i Europa och att den fortskrider som plannerat. Göteborg kommer att vara en av siterna som har denna studie i Europa, oerhört glädjande. Kära SMA föreningar Som svar på Er begäran om uppdatering, se nedan information om det pågående kliniska utvecklingsprogrammet från AveXis   AveXis, genterapiföretag som utvecklar ett nytt tillvägagångssätt att för att behandla SMA kallat AVXS-101. Som en del av detta har de första patienterna behandlas i en ny…Läs mer

Rekrytering till studie vid Ersta Sköndal

Elin Hjort som tidigare gjort en studie om SMA och nu påbörjat ytterligare en studie och söker nu deltagare. Har ni barn med SMA typ 1 eller 2 eller själva lever med SMA och är under 20 år får ni väldigt gärna ta kontakt med Elin Hjort- se bifogad information så att hon kan få bra underlag till studien.   Tack på förhand   Annonsmaterial för rekrytering av forskningspersonerLäs mer

Updatering av Roche

Roche har nu skickat ut information om pågående studie.   Läs mer i nedan länk   2018-03-15 FF P2 Community_programme_updateLäs mer

Inbjudan kurs

Centrum för sällsynta diagnoser och Ågrenska bjuder in till kurs. Den 28 februari och den 12 april 2018 bjuder Centrum för sällsynta diagnoser Väst i samarbete med Ågrenska och Nationella Funktionen Sällsynta Diagnoser in till konferensdagar med tema sällsynta diagnoser. Program http://www.agrenska.se/contentassets/2311aa4b988b46b08ba4a7d93911a022/preliminart_program.pdf Anmäl dig till konferensdagarna http://www.agrenska.se/om-oss/aktuellt/Konferensdagar-om-sallsynta-diagnoser/Läs mer

Biogen/ Ionis startar nytt samarbete

  Den 19 december 2017 meddelade Biogen och Ionis Pharmaceuticals, Inc. att de har ingått ett nytt samarbetsavtal för att era identifiera nya antisense-oligonukleotidläkemedelskandidater för behandling av SMA Biogen kommer att ha möjlighet att licensiera terapier som härrör från detta samarbete och ansvara för deras utveckling och kommersialisering. Väldigt roligt att Biogen / Ionis fortsätter att utveckla behandlingar/bot mot SMA Läs hela inlägget SMA Europe - CU January 2018Läs mer

Resestipendier för att delta vid konferens i Krakow – 25-28/1 – 2018

Resestipendier Krakow   NSMA har beslutat att tilldela resestipendier till   Elin Hjort doktorand på Ersta Sköndal Bräcke Högskola. Elins avhandlingsprojekt syftar till att undersöka hur barn med SMA, och deras familjer upplever att leva med sjukdomen och hur de uppfattar det stöd och den vård de erhåller.   Sofia Göthlin leg. Fysioterapeut. Arbetar på Barnhabiliteringen i Västerås- Enköping och träffar därigenom barn med SMA.   Helen Öberg - arbetar i dag på drottning Silvias barn och ungdomssjukhus som barnsjuksköterska/ forskningssjuksköterska. Arbetar i ett team tillsammans med en professor och två barnsjuksköterskor. Forskningen…Läs mer

Information om pågående process om läkemedlet Spinraza

Just nu pågår en debatt om Sverige ska rekommendera Spinraza för användning mot muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi. NSMA är djupt bekymrade över hur denna process fungerar och är rädda att individer med SMA hamnar i kläm mellan myndigheter. Spinraza är det första godkännda läkemedlet för SMA och har i studier visat god effekt. https://www.businesswire.com/news/home/20171101006909/en/New-England-Journal-Medicine-Publishes-Phase-3 Sverige använder sig av något som kallas ett ordnat införande när det gäller läkemedel som är förskrivningsläkemedel (läkemedel som ges på klinik) såsom Spinraza.  http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Sa-fungerar-ordnat-inforande I detta ordnade införande görs en kostnadsanalys av TLV (Tandvårds och  läkemedelsförmånsverket ) Denna analys…Läs mer

Dokument inifrån – Roy måste leva

För dryga 1 år sedan fick vi i NSMA ett samtal från Maja, mamma till Roy. Hennes son Roy hade då fått diagnosen SMA och Maja hade börjat filma inför en kommande dokumentär. Vi har fått glädjen att få vara med på denna resan och nu äntligen är det snart dags för sändning. Dokumentären sänds i 2 delar via dokument inifrån. Del 1 13/12 - kl 20:00 - Svt 1 Del 2 20/12 kl 20:00 - Svt 1 Dokument inifrån- Roy måste leva Roy fick sin diagnos  Spinal muskelatrofi typ 1 när han…Läs mer

Familjevecka Ågrenska

I januari är det dags för familjevecka på Ågrenska utanför Göteborg. I samband med familjeveckan erbjuds även 2 dagars utbildning.Läs mer i nedan dokument. NSMA kommer att medverka under onsdagen. Blänkare Information Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018 Använd nedan dokument vid anmälan Ansökan till familjevistelse Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018A Anmälan till utbildningsdagar http://www.agrenska.se/contentassets/3c456cafca4a48b3929b8d539ca669bf/anmalan-till-utbildningsdagar-spinal-muskelatrofi-9-10-januari-2018.pdf        Läs mer

Resultat från fas 3 för SMA typ 1

Ett viktigt steg för att få en rekommendation för användning av ett läkemedel är att det finns publicerade data. Idag publicerades data från Biogens fas 3 studien för SMA typ 1. Detta är ett oerhört viktigt steg mot en rekommendation. New_England_SMA_typ1Läs mer