Information om pågående process om läkemedlet Spinraza

Just nu pågår en debatt om Sverige ska rekommendera Spinraza för användning mot muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi. NSMA är djupt bekymrade över hur denna process fungerar och är rädda att individer med SMA hamnar i kläm mellan myndigheter. Spinraza är det första godkännda läkemedlet för SMA och har i studier visat god effekt. https://www.businesswire.com/news/home/20171101006909/en/New-England-Journal-Medicine-Publishes-Phase-3 Sverige använder sig av något som kallas ett ordnat införande när det gäller läkemedel som är förskrivningsläkemedel (läkemedel som ges på klinik) såsom Spinraza.  http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Sa-fungerar-ordnat-inforande I detta ordnade införande görs en kostnadsanalys av TLV (Tandvårds och  läkemedelsförmånsverket ) Denna analys…Läs mer

Dokument inifrån – Roy måste leva

För dryga 1 år sedan fick vi i NSMA ett samtal från Maja, mamma till Roy. Hennes son Roy hade då fått diagnosen SMA och Maja hade börjat filma inför en kommande dokumentär. Vi har fått glädjen att få vara med på denna resan och nu äntligen är det snart dags för sändning. Dokumentären sänds i 2 delar via dokument inifrån. Del 1 13/12 - kl 20:00 - Svt 1 Del 2 20/12 kl 20:00 - Svt 1 Dokument inifrån- Roy måste leva Roy fick sin diagnos  Spinal muskelatrofi typ 1 när han…Läs mer

Familjevecka Ågrenska

I januari är det dags för familjevecka på Ågrenska utanför Göteborg. I samband med familjeveckan erbjuds även 2 dagars utbildning.Läs mer i nedan dokument. NSMA kommer att medverka under onsdagen. Blänkare Information Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018 Använd nedan dokument vid anmälan Ansökan till familjevistelse Spinal muskelatrofi 8-12 januari 2018A Anmälan till utbildningsdagar http://www.agrenska.se/contentassets/3c456cafca4a48b3929b8d539ca669bf/anmalan-till-utbildningsdagar-spinal-muskelatrofi-9-10-januari-2018.pdf        Läs mer

Resultat från fas 3 för SMA typ 1

Ett viktigt steg för att få en rekommendation för användning av ett läkemedel är att det finns publicerade data. Idag publicerades data från Biogens fas 3 studien för SMA typ 1. Detta är ett oerhört viktigt steg mot en rekommendation. New_England_SMA_typ1Läs mer

Uppdatering från Novartis

Vi har nu fått en uppdatering från Novatris gällande deras studie för SMA typ 1 där Köpenhamn är en av studie siterna.   Kära SMA förening I åratal har våra forskare jobbat hårt för att utveckla en ny behandling för SMA. En lovande komponent i vår neurovetenskapliga rörledning är LMI070, som började utvecklas för behandling av SMA för några år sedan. I 2016 var vi tvungna att pausa inskrivningen i vår första kliniska studie CLMI070X2201, i typ 1 SMA, eftersom tecken på nervskada uppstod vid vissa djurprov. Sedan dess har vi samarbetat med…Läs mer

Stipendium – Dr Torres- Benito

Även i år har NSMA via SMA Europe delat ut stipendium för grundforskning som bedrivs i Europa. Vi har i år bidragit med 15 000 kr till Dr Laura Torres-Benito, från Wirth Lab vid University of Cologne Dr Torres-Benito har beviljades pengar för att se om man kombinerar en förening som ökar SMN-produktion (som Spinraza ™), med en molekyl involverad i endocytos kallad neurokalint delta NCALD), för att motverkar störningsfunktionen hos motorneuroner, även i den svåraste typen av SMA. Titeln på hennes arbete är: Kombinerande ASO-terapi som använder SMN-beroende och SMN-oberoende skydd mot SMA…Läs mer

Sunfish – update

Vi har nu fått en uppdatering av Roche gällande Sunfish. Nedan medl. kom igår från Roche: Alla dokument ligger även under forskning Kära SMA Europe WG Vi är glada att dela med dig om att dosvalet för del 2 i SUNFISH har bekräftats som markerar början på del 2 i SUNFISH! Med början av del 2 i SUNFISH kommer vi in ​​i den ledande delen av studien och går framåt för att få RG7916 närmare patienterna. Vänligen hitta bifogad en community-uppdatering. Tack så mycket för all din support under denna resa och vi…Läs mer

Nyhetsbrev Juni

I början av Juni skickades ett nyhetsbrev ut till alla medlemmar där vi bla informerade om den tillfälliga rekommendation som NT rådet givit för Spinraza. Ytterligare utlåtande väntas mot slutet av året. Sommaren närmar sig och det är mycket som händer inom SMA världen. Den första juni godkändes Spinraza av EU kommissionen som första läkemedlet för SMA. Detta är oerhört glädjande och ett stort steg för SMA i Europa. I samband med godkännandet blev även priset officiellt. Där första året kommer att kosta dryga 500 000 EUR per patient och följande år 270…Läs mer