Nyhetsbrev Juni

I början av Juni skickades ett nyhetsbrev ut till alla medlemmar där vi bla informerade om den tillfälliga rekommendation som NT rådet givit för Spinraza. Ytterligare utlåtande väntas mot slutet av året. Sommaren närmar sig och det är mycket som händer inom SMA världen. Den första juni godkändes Spinraza av EU kommissionen som första läkemedlet för SMA. Detta är oerhört glädjande och ett stort steg för SMA i Europa. I samband med godkännandet blev även priset officiellt. Där första året kommer att kosta dryga 500 000 EUR per patient och följande år 270 000 EUR per patient och år. Det som nu händer är att respektive land nu tar över, och ger en rekommendation för användande i respektive land. I Sverige görs detta av NT rådet. NT rådet är ett rådgivande råd bestående av de största landstingen i Sverige. De ger rekommendationer baserat på en hälsoekonomisk analys/ kalkyl som tas fram av TLV. För att göra denna beräkning har TLV 6 månader på sig. Vill ni veta mer om hur NT gör sina beräkningar gå då gärna in på http://www.janusinfo.se/Nationellt-inforande-av-nya-lakemedel/Sa-fungerar-ordnat-inforande/Halsoekonomisk-vardering/ NT-rådet har nu kommit med en rekommendation som gäller fram tills den slutliga kommer; Den lyder: NT-rådets tillfälliga rekommendation för [...]

2017-07-20T13:16:23+02:0020 juli, 2017|

Uppdatering från Biogen gällande EAP

 Biogen sände ut information gällande pågående EAP för Nusinersen och processen som följer vid ett godkännande. Nedan finns den översatta informationen. Längst ner finns länken till originalet från Biogen. Kära medlemmar av SMA samhället, Som svar på Er begäran om information, vill vi ge Er en uppdatering gällande Biogens globala Expanded Access Program (EAP). Baserat på det höga otillfredsställda behovet inom SMA, och att överbrygga klyftan mellan nedläggningen av shamcontrolled fas 3 ENDEAR studier och godkännande inom EU + att Biogen sponsra en EAP för berättigade personer med infantil debut SMA (mest benägna att utveckla typ 1). Programmet gör det möjligt för en bred tillgång till Nusinersen under tiden innan ett potentiellt godkännande. Detta under förutsättning att kriterier som är tillämpade och vad som är tillåtet enligt lokala lagar och förordningar följs.   Öppnande av en EAP i infantil debut SMA har tagit längre tid än väntat i många länder på grund av att den operativa komplexiteten i att öppna och köra ett EAP i en tidigare obehandlad sjukdom. Trots detta, eftersom efterfrågan från personer med infantil debut SMA ökat och som svar på förfrågningar från kliniker, arbetar vi förnärvarande ytterligare med att utöka nusinersen infantil debut EAP till flera [...]

2017-04-18T09:55:29+02:0018 april, 2017|

Möte med EMA

I November 2016 träffade SMA Europe EMA, som NSMA är del av. Detta möte har nu lett till en artikel i The Lancet. Nedan är en översättning av artikeln, i länken går till artikeln på engelska.   Aktörssamverkan för spinal muskelatrofi terapi forskning, betonade i 2016 Policy View, vikten av samarbeten och en konstruktiv dialog mellan patientföreträdare, forskare, industri och tillsynsmyndigheter för att effektivisera ny terapi utveckling i sällsynta sjukdomar. För detta togs hjälp av exempelvis Duchenne muskeldystrofi. Detta tillvägagångssätt tillämpades för spinal muskelatrofi (SMA) i ett möte med berörda parter nyligen anordnades av SMA Europa, Europeiska läkemedelsmyndigheten, och behandla-NMD alliansen. SMA är en motorneuronsjukdom allvarliga medicinska behov, särskilt hos barn. Patienter med den allvarligaste typen I SMA kommer aldrig att uppnå förmågan att sitta självständigt och utan större stödjande vård dör innan de fyllt 2 år. Patienter med mildare typ II eller typ III överleva längre, men har progressiv funktionsnedsättning. Flera frågor som diskuterades vid mötet i intressent var desamma som de som identifierats i Duchennes muskeldystrofi diskussion, inklusive variation av standarder för vård; behov av att utveckla utfallsmått baserat på vad patienterna tycker är viktigt; samla naturhistoria; och identifiera och validera lämpliga verktyg för effektbedömning, vilket återspeglar objektiva och kliniskt signifikanta outcomes.1 Andra ämnen [...]

2017-04-07T09:44:21+02:007 april, 2017|

Nyheter från Roche gällande deras SMA forskning

Roche har sänt ut en informations folder gällande status på deras forskning inom SMA. Det är oerhört spännande att de har så mkt på gång inom SMA.  Använd nedan länk för att komma till informationen.   Roche SMA update March 2017

2017-03-21T06:41:35+01:0021 mars, 2017|

Cure SMA 2016

2016 valde NSMA att dela ut ett stipendium för att någon som arbetar med SMA i Sverige skulle kunna åka och delta i den årliga Cure SMA konferensen i USA. 2016 tilldelades detta stipendium till Anna-Lena Tulinius som arbetar som barnsjuksköterska vid Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Läs gärna hennes reseberättelse: CURE SMA mötesanteckningar Anna-Lena  

2017-02-20T15:04:06+01:0020 februari, 2017|

Om hur träning till assistanshund går till

Om hur träning till assistanshund går till Det är delvis individuellt vägen till en assistanshund ser ut. I dagsläget står svenska brukshundsklubben för lämplighetstester, examinationer och årsprover. Det är dem som kvalitetstestar instruktörer samt förare med hund. Till dem kan man alltid höra av sig med frågor. Lättast att gå via deras hemsida svenskabrukshundklubben.se Det finns tre olika alternativ hur en får en examinerad och certifierad assistanshund. - köpa en färdig tränad assistanshund. Kostnad cirka 150 000 kr - träna hunden själv tillsammans med instruktör som stöttar och hjälper. Kostnad i genomsnitt 30 000 kr - träna hunden själv. För göra detta krävs att man har erfarenhet av hundträning. Alla hundar genomgår samma tester. Innan utbildningen börjar ska hunden genomgå ett BPH och lämplighetstest, det vill säga ett test där man ser att hunden är lämplig och inte har några rädslor, aggressioner och att den har förmågan att kunna slappna av. Själva utbildningen brukar man säga tar i genomsnitt ett år. Men det beror på omständigheter runtomkring framförallt. Min första hund tog tre år och Diezel tror vi kommer ta exakt ett år och med Diezel har jag inte haft möjlighet att träna så intensivt som jag hade velat. När [...]

2017-01-21T12:58:46+01:0021 januari, 2017|

Uppdatering Biogen

Dear members of the SMA community, In response to a request from SMA Europe, Biogen and the board members of SMA Europe had a call on Wednesday 11th January, 2017. The Biogen SMA Lead for Europe opened the call by reiterating our common objective of securing swift approval of nusinersen for the broadest spectrum of SMA patients possible. In response to a further request to share details of the discussion points made throughout the call, Biogen is providing the following update. As you know, there are times we are unable to disclose certain details due to compliance, confidentiality and/ or legal restrictions. However, we are committed to sharing as much information as we are able. The main points in this update include: the progress being made in Europe to obtain regulatory approval for nusinersen, clarification around recent news about the U.S. price that was released late last year, an update on the Expanded Access Program (EAP) in Europe and finally a response to address the request for information on clinical data. But first, let us reiterate our number one priority is the same as yours -to obtain regulatory approval as soon as we can. 2016 was an historic year for [...]

2017-01-18T20:28:13+01:0018 januari, 2017|

Servicehund

Jag skaffade min första hund när jag var elva år och började utbilda honom till servicehund när jag var tretton. På den tiden hjälpte Swatch mig med småsaker som gjorde mig lite mer självständig och jag kunde vara själv med honom själv då han kunde hämta assistenten i rummet bredvid. Allt eftersom jag blev sämre blev han otroligt duktig på anpassa och lära sig jobba och hjälpa mig efter nya förutsättningar. När jag kom hem från sjukhuset efter fått trakeostomin var han helt magisk. Han ställde sig i mitt knä och allt som var oro att han skulle dra ur slangen eller något visade han vara helt i onödan. Dagen efter gjorde han sin första larmning innan jag fick en slempropp. Ingenting jag eller någon annan hade lärt honom. Efter den dagen gjorde han klockrena larmningar inför slemproppar eller muskelkramper. Han nöjde sig inte förrän båda assistenterna var vid min sida och hjälpte. Och var det osäkra eller nya assistenter var han extra på. Han valde de han var trygg med och jobbade olika mycket beroende på assistenter. Swatch var gammal och det blev för slitsamt jobb. Så i mars köpte jag tvååriga Diezel och började utbilda honom i april. [...]

2017-01-13T09:38:49+01:0013 januari, 2017|

Julkort

Julen närmar sig med stormsteg och även i år har barn med SMA målat julbilder som vi gjort julkort av. Julkorten är dubbelvikta med tillhörande kuvert. Julkorten säljs i buntar med 5 kort i varje, där 1 bunte kostar 100 kr. Köper ni fler än 5 buntar så bjuder vi på porto, under så tillkommer porto. Beställ julkort genom att maila oss på nsmasverige@gmail.com     Tack för att ni vill stödja NSMA och vårt arbete för SMA

2016-10-28T16:08:29+02:0028 oktober, 2016|
Go to Top