About claribe

Denna skribent har ännu inte fyllt i någon information.
So far claribe has created 3 blog entries.

Ny forskningsstudie vid Ersta Sköndal Bräcke Högskola

Professor Ulrika Kreicbergs, Dr Socionom Camilla Udo samt Professor Thomas Sejersen genomför en studie vid Ersta Sköndal Bräcke Högskola om familjers och hälso- och sjukvårdspersonals erfarenheter nu när det finns nya medicinska möjligheter för barn med SMA. Läs med om studie nedan samt logga in på https://www.esh.se/nsma för att delta i denna studie och på så vis öka kunskapen om SMA. Tack! NYA MEDICINSKA MÖJLIGHETER FÖR BARN MED SPINAL MUSKELATROFI: En undersökning av familjers och hälso- och sjukvårdspersonals erfarenheter Information om studien Introduktionen av nusinersen, Spinraza har på många sätt varit omvälvande för familjer till barn med SMA. Familjer ställs inför svåra beslut gällande behandling. Det råder idag brist på forskning om hur man som familj resonerar och hanterar de svåra dilemman man många gånger tvingas möta. Det krävs mer kunskap om detta för att identifiera områden som behöver vidareutvecklas för att stödja familjer i sådana situationer. Studiens syfte är att undersöka överväganden och ställningstaganden i samband med att läkemedlet nusinersen, Spinraza, introducerats för barn med Spinal Muskel Atrofi, SMA. Vi är intresserade av hela familjens erfarenheter och vänder oss nu till dig som är förälder till ett barn i åldern 0-18 år med SMA. Hur går studien till? Deltagandet [...]

2019-03-16T15:04:07+02:003 februari, 2019|

Scholar Rock Holding Corporation planerar studie Q1 2019

Positiva nyheter kom idag från företaget Scholar Rock Holding Corporation som fokuserar på en medicin för protein tillväxt hos muskel för individer med SMA. En medicin som förhoppningsvis även kan gynna ” äldre” individer med SMA. Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ: SRRK), ett kliniskt biofarmaceutiskt företag som fokuser på behandling av allvarliga sjukdomar i vilket protein tillväxtfaktorer spelar en grundläggande roll, tillkännagav idag att Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för särläkemedel (COMP) har antagit en positiv åsikt som rekommenderar SRK-015 (human monoklonal anti-promyostatin antikropp) för beteckning som särläkemedel för behandling av Spinal muskelatrofi(SMA). SRK-015 har tidigare tilldelats orphan drug designation av U.S. Food and Drug Administration i Mars 2018. "Vi är mycket nöjda med EMA COMP: s antagande av en positiv åsikt för SRK-015 klassificering av orphan drug, vilket utgör en annan viktig milstolpe för detta kliniska program", säger Nagesh Mahanthappa, PhD, VD och koncernchef för Scholar Rock. "Vi tror att SRK-015 har potential att vara den första muskelstyrda terapin för att förbättra muskelfunktionen hos patienter med SMA och ser fram emot att arbeta med EMA när vi utvecklar programmet, inklusive vår avsikt att initiera en fas 2-proof of concept Q1 2019." Orphan Medicinal Product Designation av Europeiska kommissionen finns tillgänglig för [...]

2019-03-16T15:02:20+02:004 december, 2018|

Leon

För någon vecka sedan kom det ett brev till vår e-post men nedan meddelande som vi gärna vill förmedla (med föräldrarnas tillåtelse). 180306 föddes en fantastisk liten kille, vår andra son och Alvins lillebror. Så älskad från första stund. Han fick namnet Leon. Dock lite trött och tagen och slapp i armar och ben, vi trodde att han var påverkad av förlossningen. Inlagda på Neo Iva, men vi skulle snart vara hemma. Efter 1,5 vecka fick vi diagnosen SMA1, världen rasade samman, vi fick inte så goda chanser att han skulle leva så länge och när NT-rådet sa nej till behandling med spinraza förr andra gången så gick hoppet ur oss. Nu gjorde vi allt vad vi kunde för att Leon skulle ha det så bra som möjligt och vi tog till vara på varje dag och all tid vi fick med Leon. Vi vet idag att vi inte kunde göra mer än vi gjort. 180605 dagen innan Leons 3 månaders dag somnade han lugnt och stilla in i tryggheten av oss och med sin hand i min. Leon kommer att för alltid vara med oss och vi kommer Ãlska honom i evighet. En kort stund på jorden med så [...]

2018-11-25T21:14:37+02:0025 juni, 2018|